干细胞技术转化路在何方?
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对此,与会专家认为,只有借鉴药品研发的路径管理干细胞,才能避免“乱象”加剧,让这一技术真正造福患者。

据了解,到目前为止,国内已有4批35个干细胞临床研究项目经国家卫健委和药监局备案。中科院主导推动了10项,其中治疗帕金森病、干性年龄相关性黄斑变性、半月板损伤等7项干细胞临床研究是世界上基于人胚干细胞分化细胞开展的最为系统的临床研究,有些项目已经取得了一定的阶段性成果。

中国科学院副院长相里斌在此次会议的致辞中表示,干细胞创新院在临床研究、产业转化和规范标准等方面的布局及取得的重要进展,希望创新院在促进我国生命健康领域科技创新、推动相关行业健康发展、保障国民健康等方面发挥更加重要的作用。

由于具有增殖和分化的特性,干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生,给诸多疑难疾病的治疗带来希望。然而,近年来,在中国,干细胞常常被滥用于昂贵的美容和临床医疗。

“干细胞领域是国际生命科学的前沿和关键领域,研究人员要以积极和审慎的态度开展相关创新工作,并充分发挥行业管理的主导作用。”参加启动仪式的中国工程院副院长王辰如是说。

3月17日,中国科学院干细胞与再生医学创新研究院(以下简称“干细胞创新院”)在北京召开干细胞临床研究项目启动推进会。会议启动了近期完成备案的干细胞治疗视网膜色素变性、卵巢功能不全及中重度宫腔粘连3个项目,总结了正在进行的4个项目,涵盖干细胞治疗帕金森病、干性年龄相关性黄斑变性及半月板损伤等领域。此次会议涉及的7个项目是世界上基于人胚干细胞分化细胞开展的最为系统的临床研究,已启动的项目已经取得了一定的阶段性成果。

我国干细胞临床应用监管一直在崎岖中前行。2009年5月,原卫生部发布《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》,将包括干细胞治疗归为第三类医疗技术,由卫生部单独管理。2012年7月,卫生部全面禁止了干细胞疗法和临床试验。

由于干细胞可用于治疗多种疾病,具有广泛的应用前景,国际上多国竞相开展前沿研究。干细胞创新院院长、中科院院士周琪说,干细胞创新院率先启动了我国首批经国家备案的干细胞临床研究项目,建立了我国首家临床级干细胞库,并推动我国干细胞领域研究的规范化和标准化,于2017年发布了我国首个干细胞通用标准,今年又发布了我国首个胚胎干细胞的产品标准。

干细胞是一类具有多向分化潜能的细胞,参与生命发育及再生的诸多过程。近年来,我国干细胞研究在世界范围内取得多项突破,已经走进科学探索的“无人区”。对这一前沿科学技术的监管也成为摆在研究者、管理者面前的重大命题——能否借鉴传统药物研发的经验来管理干细胞?

当前,我国在干细胞领域取得了长足进步,论文数量、影响因子等主要创新指标进入世界前列。 “但我们应当清醒地看到,我们所取得的成果仍然缺少真正引领性的工作。从理念到前期理论基础、核心技术的创新目前主要还是发达国家科学家做出来的。”周琪强调,“去跟踪的事情没有希望,我们要去追求源头创新!”

视网膜色素变性是一种遗传眼病。一般在30岁前发病,到病程晚期因黄斑受累视力严重受损而失明,目前临床上没有有效治疗手段。3月17日,从中科院干细胞与再生医学创新研究院(以下简称干细胞创新院)传来消息:中科院启动了“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗视网膜色素变性”临床研究项目,希望通过干细胞技术为视网膜色素变性患者带来福音。

中科院启动推进7项干细胞临床研究项目

作为此次会议执行主席,刘奕志总结:“利用人类自体细胞介导组织器官修复是再生医学的新方向。成功的关键在于找到诸如晶状体一样自我更新修复能力强的成体干细胞作为内因,以及创造与之相匹配的微环境作为外因,二者共同发挥作用。”

(原载于《科技日报》 2019-03-18 01版)

近年来,我国相继出台了一系列干细胞制剂和临床研究的管理制度和规范,备案了一批干细胞临床机构和临床研究项目。迄今,已有4批35个干细胞临床研究项目经国家卫健委和药监局备案。其中,干细胞创新院主导推动了10项,占全国备案干细胞临床研究项目的近三分之一。据了解,此次会议涉及的7个项目均按药品研发流程开展。

2015 年 8 月,国家食品药品监督管理局和卫计委联合发布了《干细胞临床研究管理办法》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》等政策,将干细胞研究按药品和生物制品的规范来管理,并对开展干细胞临床研究的医疗机构提出了严格限制,强调了科研阶段的规范性。

与干细胞治疗视网膜色素变性项目同时启动的还有干细胞治疗卵巢功能不全及中重度宫腔粘连两个干细胞临床研究项目。

中科院干细胞与再生医学创新研究院院长、中科院院士周琪介绍:“过去十几年里,我们做了一个最基本的判断,干细胞应该可以按照一种可规模扩增、可标准化生产、可复制的特殊药物类型来管理。”

那么,进入产业化阶段,干细胞技术属于“药品”还是“技术”?

为加强中国干细胞领域科研的引领性,2017年12月,中科院在“干细胞与再生医学”战略性先导专项的基础上,启动“器官重建与制造”战略性先导科技专项,围绕体外、原位和异体再生等新技术和理论的开展科学探索。

原始创新不可或缺

世界范围内,在生物技术产业中,干细胞产业显得朝气蓬勃。在与会专家们看来,更应得到重视的是市场背后的驱动力——原始创新。

针对婴幼儿白内障术后不适宜植入人工晶状体而严重影响视觉发育这一临床难题,开展系列研究。研究人员最终证实,晶状体存在再生潜能,发现了晶状体干细胞的存在,创建了一种新的、旨在最大程度上保留晶状体干细胞的内微创手术,已应用到临床。这项研究获评《自然-医学》“2016年全球生命科学8大突破性进展之一”。

同样在治疗致盲性眼病上,陆军军医大学第一附属医院教授阴正勤带领团队成功利用人胚胎干细胞来源的视网膜上皮细胞悬液视网膜下腔移植,以治疗湿性老年性黄斑病变和青少年性黄斑变性。目前,这项工作已进入临床研究阶段,尚待临床转化。

机构逐利倾向明显,干细胞制备质量存在严重隐患、缺乏有效学术、伦理审查和知情同意等问题引起了专家们的注意。“以盈利为目的、治疗效果不明的干细胞临床应用大量开展,导致了‘干细胞乱象’,对科学和市场发展带来不良冲击。”会议执行主席、中科院院士周琪在会议报告中表示。

干细胞技术转化路在何方?

全球已经注册的干细胞临床试验有5300余项,中国仅300余项;国际500余种干细胞药物研发中我国仅有不到10项;规范的干细胞转化应用和干细胞上市产品数量为0。《中国科学报》记者在9月19日在北京召开的香山科学会议第635次学术讨论会上获得上述数据。

“以干细胞与基因组学为基础的再生修复与个性化治疗”为主题的会议上,面对我国干细胞技术转化面临的差距,专家们提出,我国对干细胞技术的监管应借鉴药物研发管理模式,推进干细胞临床应用和相关产业发展。

“干细胞应当被认为是一种活的药品。”周琪指出。据了解,药品管理采用审批制度,进入临床试验前,新药必须获得CFDA审批的药品临床试验批件,陆续进行一期、二期、三期试验,以确保其安全性和疗效。而医疗技术则采用备案管理方式,重在事中事后管理。

此次会议上,专家们认为眼病治疗可能是当前干细胞技术最有希望获得突破的领域。

借鉴药物研发管理

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